FDA تعلن عن طرح أول دواء لمرض وراثى نادر

قامت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA"  بالتصديق مؤخرا على طرح أول علاج على الإطلاق لأحد الأمراض الوراثية النادرة التى تصيب الصغار والكبار، والتى تنجم عن نقص إنزيم ليباز الليزوزمية " LAL" أو يفتقدون لوجوده تماماً .

والعقار يوجد فى صورتين الأولى تعرف باسم متلازمة ولمان تصيب حديثى الولادة، والثانية تعرف باسم مرض خزن إستر الكولسترول، تصيب الأطفال ومن هم أكبر سناً.

الدواء الجديد  يعرف بإسم  كانوما " Kanuma "، ويحتوى على إنزيم "سيبيليباز ألفا sebelipase alfa"، ويوجد فى صورة فيال Vial جاهزة للحقن، حيث تم التأكد من فاعليته وأمانه بعد إجراء أكثر من تجربة إكلينيكية على عشرات المصابين بمتلازمة ولمان من مختلف الفئات العمرية، بالغون وأطفال وحديثو الولادة، وكانت النتائج إيجابية للغاية، وحدث تحسن ملحوظ فى مستويات الكولسترول الضار والكثير من القياسات الأخرى الخاصة بالمرض، وذلك بعد مرور 20 أسبوعاً فقط من العلاج.

ومن أبرز الأثار الجانبية التى تعرض لها بعض المرضى، الإسهال والقىء والحمى والإصابة بالأنيميا والكحة والصداع. وتمتلك شركة " Alexion " الأمريكية الحق الحصرى فى تصنيع هذا الدواء.

وعلى الرغم من أنه لم يتم تحديد سعر الدواء بشكل رسمى حتى الآن، إلا أنه من المتوقع أن تبلغ تكلفة علاج المريض الواحد فى السنة 375 ألف دولار أمريكى، وهو ما يعادل 2 مليون و900 ألف جنيه، ولكن ربما تقوم الشركة بتخفيض سعره خلال الأيام القادمة.