دراسة : المعالجة الجينية لعلاج أمراض مناعية نادرة

أكدت دراسة حديثة على أن المعالجة الجينية ، أصبحت طريقة فعالة لعلاج أ حد الأمراض المناعية النادرة ، والذى يطلق عليه اسم مُتلازمة فيسكوت-آلدريك ( Wiskott-Aldrich syndrome).

تتصف مُتلازمةُ فيسكوت-آلدريك بانخفاض عدد الصفيحات الدموية وإصابة بالإكزيما وإصابات متكرِّرة بالعدوى، وتنجم عن طفرة في الجينة المُسمّاة WAS. وغالباً ما يموت المرضى المصابون بهذه المتلازمة في العشرينات أو الثلاثينات من أعمارهم. ويمكن لزرع خلايا الدم الجذعية المُتبرّع بها من أشخاص سليمين أن يفيد المرضى، إلاَّ أنَّ هذا الإجراءَ ينطوي على الكثير من المضاعفات ، وتحرّت هذه الدراسةُ طريقةً جديدة للعلاج، يُصار فيها إلى إزالة خلايا الدم الجذعية من جسم المريض لإصلاح الجينة WAS، ومن ثم يُعاد حقنُها في جسمه مُجدداً .

وأضاف الباحثون بأنَّ العلاجَ الجديد قد جرى تطبيقُه على سبعة أطفال ومراهقين مصابين بمتلازمة ويسكوت-آلدريك، ثم جرت متابعةُ حالاتهم لمدة تتراوح بين 9-42 شهراً، و توفِّيَ أحدُ المرضى جرّاء إصابته المسبقة بعدوى، في حين نجحت المعالجةُ لدى المرضى الستة الباقين.